이근우

우리의 몸은 매일 수많은 미생물, 바이러스, 세균과 싸워야 한다. 하지만 아이러니하게도, 면역계는 잘못 작동하면 자기 몸의 세포나 조직을 공격할 수도 있다.그래서 면역계는 ‘방어’와 ‘관용(자기 세포를 공격하지 않음)’ 사이의 섬세한 균형을 유지해야 한다. 예전에는 이 균형이 주로 흉선(가슴 중앙의 면역기관) 안에서 이루어진다고 생각했다. 즉, 자기 몸을 공격할 위험이 있는 T세포는 흉선에서 미리 제거된다고 믿었던 것이다.하지만 사카구치 박사와 그의 연구진은 이런 기존 생각에 도전했다. 그는 몸의 말초 조직에서도 면역 조절이 이루어진다는 사실을 제시했다. 그리고 그 중심에는 ‘조절 T세포’(regulatory T cell)라는 특별한 면역세포가 중요한 역할을 한다고 밝혔다.유전자 퍼즐, Foxp3와 조절 T세포의 연결 고리사카구치 박사의 초기 발견 이후, 메리 브런코와 프레드 램즈델은 유전학을 이용해 중요한 연구를 진행했다. 그들은 일부 생쥐가 자가면역 질환에 잘 걸리는 이유가 특정 유전자의 돌연변이 때문이라는 사실을 밝혀냈다.그 유전자는 Foxp3라고 불리며, 면역 반응을 조절하는 단백질을 만드는 역할을 한다. 연구 결과, 이 유전자가 조절 T세포의 발달과 기능에 꼭 필요하다는 점이 드러났다.더 나아가 인간에서도 Foxp3 유전자의 돌연변이가 아이펙스 증후군(IPEX 증후군) 같은 심각한 자가면역 질환을 일으킨다는 사실이 확인됐다.이후 사카구치 박사는 이러한 연구들을 종합해, Foxp3 유전자가 조절 T세포의 형성과 작동 원리를 조정한다는 메커니즘을 확립했다. 이로써 면역계가 '스스로를 공격하지 않는 법'을 배우는 원리가 명확해졌다. 이 발견은 단순한 과학적 호기심을 넘어, 자가면역 질환 치료의 길을 여는 결정적인 단서가 됐다.

실리콘밸리 ‘바이오 테크놀로지(이하 바이오테크)의 성지’로 불리는 사우스 샌프란시스코. 샌프란시스코 국제공항에서 101번 고속도로를 타고 북쪽으로 10여 분 달리면 도착하는 이곳에는 글로벌 제약사 로슈 그룹의 자회사인 ‘제넨텍(Genentech)’, 대형 제약사 ‘머크(Merck)’의 리서치랩, 암젠(Amgen) R&D 센터 등 바이오테크 분야 혁신 기업 및 연구소가 밀집해 있다. 유전자 치료제 스타트업 진에딧(GenEdit)은 이곳 사우스 샌프란시스코에서도 가장 뜨거운 제약사 일라이 릴리의 ‘게이트웨이 랩스’에 입주해 있었다. 일라이 릴리의 투자를 받은 핵심 협력 기업이기 때문이다. 진에딧은 올해 1월 제넨텍과 최대 6억2900만달러(약 8500억원)까지 단계별로 기술료를 받는 계약도 체결했다. 진에딧 실리콘밸리 본사에서 만난 이근우 대표는 “제넨텍이 첫 번째 단백질 의약품을 개발, 바이오테크 시장을 개척한 이래로 이 분야에서 혁신이 계속되고 있다”며 “코로나19 백신이 큰 매출을 만들어 냈고, 일라이 릴리는 최근 비만 치료제뿐 아니라 알츠하이머 치료제까지 개발했다”고 강조했다. 생명 과학 기술의 발전으로 이미 '유전자 치료'의 세상에 살고 있다는 이 대표의 판단이다. 이근우 대표는 유전자 치료를 DNA, RNA 프로그래밍에 비유했다. 프로그래밍 언어로 다양한 앱, 웹을 개발하듯 유전자 구조도 프로그래밍해 병을 치료할 수 있다는 것이다. 유전자 프로그래밍에 AI가 사용되면서 혁신의 속도는 더 빨라지고 있다. 이 대표는 “mRNA 코로나19 백신 개발 임상 시험은 65일 만에 진행됐다. 예전엔 3~4년이 걸리던 일”이라며 “엄청나게 빠른 속도로 백신을 만들 수 있었던 건 유전자 프로그래밍의 힘”이라고 설명했다. 그는 이어 “이 기술을 활용하면 암이나 자가면역 질환에 적용하는 유전자 치료제를 개발할 수 있다”며 “유전자 가위 기술을 활용한 최초의 치료제도 이미 나왔다. 앞으로 이런 치료제가 수없이 많이 등장할 것”이라고 했다.